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美国FDA批准Alnylam公司RNAi药物Givlaari(givosiran)用于治疗急性肝卟啉症

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-11-21 10:02  浏览次数:0
摘 要:  近日,Alnylam制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其另一款RNAi药物Givlaari(givosiran),该药通过皮下注射
  近日,Alnylam制药(http://377house.com/)公司(http://377house.com/company/)宣布,美国食品和药物(http://377house.com/)管理局(FDA(http://377house.com/article/11/))已批准其另一款RNAi药物Givlaari(givosiran),该药通过皮下注射给药,治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者。
 
  关于Givlaari
 
  Givlaari是Alnylam公司在过去16个月内获得FDA批准的全球第二款RNAi药物,也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准,标志着精密基因药物开发的一个重大里程碑。
 
  Givlaari通过FDA的优先审查程序进行了审查并在新药(http://377house.com/)申请(NDA)被受理后不到四个月内便获得批准,比预期大大提前。
 
  在之前,FDA授予了Givlaari突破性药物资格和孤儿药资格。
 
  在欧盟方面,Givlaari正在接受欧洲药品(http://377house.com/)管理局(EMA)的加速评估,之前已被授予了优先药物资格(PRIME)和孤儿药资格。
 
  关于ENVISION
 
  此次批准基于III期临床研究ENVISION的积极数据,这是有史以来最大规模的AHP介入研究。
 
  ENVISION是一项随机、双盲、安慰剂对照、多国研究,在18个国家的36个临床中心对94例AHP患者进行了治疗。今年3月公布的数据,研究达到了主要终点和多个次要终点。
 
  具体而言,与安慰剂相比,Givlaari将AHP患者卟啉病年发生次数减少了70%(95%CI:60%,80%)。此外,Givlaari治疗也使静脉注射血红素的使用、尿中神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸(ALA)和胆色素原(PBG)表现出类似的减少。
 
  安全性方面
 
  Givlaari最常见的不良反应(至少20%的患者报告)是恶心(27%)和注射部位反应(25%),其他不良反应(发生率比安慰剂高5%)包括皮疹、血清肌酐升高、转氨酶升高和疲劳。
 
 
 
 
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